Kiemelt különbség – Ex Vivo vs In Vivo génterápia
A génterápia egy fontos technika, amelyet genetikai betegségek kezelésére vagy megelőzésére használnak a hiányzó vagy hibás gének génjeinek bevitelével. Bizonyos betegségek gyógyíthatók, ha a betegségért felelős mutált vagy hiányzó gének helyére egészséges géneket helyeznek be. A génterápiát leginkább a szomatikus sejtekre alkalmazzák, mint a csírasejtes sejtekre, és két fő típusra osztható: Ex vivo génterápia és In vivo génterápia. A legfontosabb különbség az ex vivo és az in vivo génterápia között az, hogy a terápiás géneket in vitro sejtkultúrákba viszik át, és ex vivo génterápia során újra bejuttatják a páciensbe, miközben a géneket közvetlenül a beteg szöveteibe vagy sejtjeibe juttatják anélkül, hogy a sejteket in vitro in vitro tenyésztnék. vivo génterápia.
Mi az Ex Vivo génterápia?
Az ex vivo génterápia a génterápia egy olyan típusa, amely magában foglalja a páciens sejtjének külső módosítását, és annak visszajuttatását a betegbe. A sejteket laboratóriumokban tenyésztik (a páciens testén kívül), és géneket helyeznek be. Ezután a stabil transzformánsokat kiválasztják, és visszajuttatják a betegbe a betegség kezelésére. Az ex vivo génterápia csak bizonyos sejttípusokra vagy kiválasztott szövetekre alkalmazható. A csontvelősejtek azok a sejtek, amelyeket gyakran használnak ex vivo génterápiához.
Az ex vivo génterápia eljárása
Az ex vivo génterápiának több fő lépése van az alábbiak szerint;
- A hibás génekkel rendelkező sejteket izoláljuk a páciensből.
- Az izolált sejteket tenyészetekben tenyésztik a laboratóriumban.
- A terápiás géneket vektorok segítségével inszertálják vagy juttatják be a növesztett sejttenyészetbe.
- A transzformált sejteket kiválasztjuk a nem transzformánsok közül, és növesztjük.
- A kiválasztott sejteket átültetik a páciensbe.
Az ex vivo génterápiában hordozókat vagy vektorokat használnak a gének célsejtekbe juttatására. A sikeres génbejuttatás a hordozórendszertől függ, és az ex vivo génterápiában alkalmazott fontos vektorok a vírusok, csontvelősejtek, emberi mesterséges kromoszóma stb. Az in vivo génterápiához képest az ex vivo génterápia nem jár káros immunológiai hatásokkal. reakciók a páciens testében, mivel a genetikai korrekciót in vitro végzik. A siker azonban attól függ, hogy a gyógyító gén stabilan beépül-e és expresszálódik-e a beteg testében.
01. ábra: Ex vivo génterápia
Mi az In Vivo génterápia?
Az in vivo génterápia olyan technika, amely magában foglalja a gének közvetlen bejuttatását a páciens testében lévő adott szövet sejtjeibe genetikai betegségek kezelésére. Alkalmazható az emberi test számos szövetében, beleértve a májat, izomzatot, bőrt, tüdőt, lépet, agyat, vérsejteket stb. A terápiás géneket a vírusos vagy nem vírusalapú vektorok juttatják be a páciensbe. A siker azonban számos tényezőtől függ, mint például a terápiás génhordozó vektorok célsejtek általi hatékony felvételétől, a gének intracelluláris lebontásától a célsejteken belül és a sejtmag általi génfelvételtől, a gén expressziós képességétől stb.
02. ábra: In vivo génterápia
Mi a különbség az Ex Vivo és az In Vivo génterápia között?
Ex Vivo vs In Vivo génterápia |
|
| Az ex vivo génterápia a génterápia egyik fajtája, amelyet a páciens testén kívül végeznek. A génmódosítás a testen kívül történik. | Az in vivo génterápia a génterápia egy másik típusa, amelyet közvetlenül akkor végeznek, amikor a hibás sejtek még a szervezetben vannak. A gének megváltoznak, amikor még a testben vannak. |
| Izoláció és tenyésztés | |
| A hibás sejteket izoláljuk és tenyésztjük a laboratóriumban. | A hibás sejteket nem izolálják vagy tenyésztik a laboratóriumban. |
| Transformánsok kiválasztása | |
| A stabil transzformánsokat a rendszer az újbóli bevezetés előtt kiválasztja. | A stabil transzformánsok nem választhatók ki. |
| Káros immunológiai válasz | |
| Ez a módszer nem okoz káros immunológiai reakciókat a páciens szervezetében. | Ez a módszer káros immunológiai reakciókat vált ki a páciens szervezetében. |
Összefoglaló – Ex Vivo vs In Vivo génterápia
A terápiás géneket bizonyos betegségek kezeléseként juttatják be a páciens szervezetébe. Génterápiaként ismert, és kétféleképpen végezhető, nevezetesen ex vivo génterápiával és in vivo génterápiával. Az ex vivo és az in vivo génterápia közötti különbség az, hogy az ex vivo génterápiában a géninszerciót a sejtkultúrákba a páciens testén kívül hajtják végre, és a korrigált sejteket visszajuttatják a páciensbe, míg az in vivo génterápiás géneket közvetlenül a beteg testébe juttatják be. belső célszöveteket a sejtek izolálása nélkül. Mindkét folyamat sikere a terápiás gének betegsejtekbe történő stabil inszerciójától és transzformációjától függ.
